新药周观点：恒瑞医药PROTAC专利公开 为明星分子ARV-471的ME-TOO类药物

　　本周新药行情回顾：2021 年7 月26 日—2021 年7 月30 日，新药板块涨幅前5 企业为天境生物（+6.6%）、康希诺（+6.6%）、亘喜生物（+4.3%）、荣昌生物（+3.9%）、和黄医药（+3.4%）；跌幅前五企业为天演药业（-22.9%）、康宁杰瑞（-18.9%）、嘉和生物（-17.6%）、德琪医药（-15.4%）、康乃德（-15.3%）。

    　　本周新药行业重点分析：近期，恒瑞医药CRBN 配体化合物及ERαPROTAC 化合物专利 WO2021143822 公开，根据公开专利中PROTAC部分化合物分子结构，我们判断恒瑞医药ER PROTAC 化合物为明星PROTAC 分子ARV-471 的me-too 类药物。

    　　本周新药获批&受理情况：本周国内有2 个新药或新药新适应症获批上市，有50 个新药获批IND，有34 个新药IND 获受理，有3 个新药NDA 获受理。

    　　本周国内新药行业TOP3 重点关注：

    　　（1）国家医疗保障局党组成员、副局长陈金甫同志，于7 月28 日下午主持召开工作座谈会，就胰岛素集中带量采购改革，听取有关企业、行业协会的意见建议。在国内上市胰岛素产品的有关企业、行业协会代表，国家组织药品联合采购办公室负责同志参加会议。

    　　（2）国家医疗保障局7 月30 日发布《2021 年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》。公示时间为2021 年7 月30 日-8月5 日。

    　　（3）百济神州7 月30 日宣布，3 期SEQUOIA 试验的期中分析取得了积极的主要结果。该分析对比了百悦泽（泽布替尼）与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B+R），用于治疗未显示17p13.1 染色体缺失（del[17p]）的初治（TN）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的数据。结果显示，中位随访时间为25.8 个月时，百悦泽相较B+R在无进展生存期（PFS）方面显示出具有高度统计学显著性的改善，因此 SEQUOIA 试验达到其主要终点，即基于独立审查委员会（IRC）评估结果确定的 PFS。此外，SEQUOIA 试验表明，作为一项次要终点，基于研究者评估的 PFS 也显示了具有统计学显著性的改善。同时，百悦泽的耐受性总体良好，与其已知的安全性特征一致。

    　　本周海外新药行业TOP3 重点关注：

    　　（1）艾伯维（AbbVie）旗下艾尔建（Allergan）公司7 月26 日宣布了在研疗法AGN-190584（毛果芸香碱 1.25%）眼科溶液，在治疗老花眼的3 期临床试验GEMINI 1 中的完整结果。新闻稿指出，如果获得美国FDA 批准，它可能成为首款用于治疗老花眼的眼药水疗法。

    　　AGN-190584 是一款毛果芸香碱的创新优化眼科配方。它的主要作用机制是收缩瞳孔，从而增强景深，改善近视力和中距视力。同时保持瞳孔对不同光照情况下的正常反应。

    　　（2）Denali Therapeutics 公司7 月26 日宣布，其在研酶替代疗法DNL310，在治疗黏多糖贮积症II 型（MPS II，又名亨特综合征）患者的1/2 期临床试验中获得积极结果。DNL310 是该公司使用酶转运载体（ETV）技术开发的能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。公布的最新结果显示，DNL310 不但能够迅速而有效地降低大脑中与疾病相关的生物标志物水平，还表现出改善患者临床症状的初步迹象。基于这一积极结果，该公司计划在明年上半年启动关键性2/3 期临床试验。

    　　（3）辉瑞在7 月29 日的电话会议上指出，辉瑞和BioNTech 进行的临床试验的初步数据显示，在接种第二剂BNT162b2 疫苗6 个月之后，接种第三剂增强疫苗表现出与此前一致的安全性特征。针对野生型病毒，接种第三剂疫苗后中和抗体滴度与接种完第二剂疫苗后相比，提高5-8倍。针对最初在南非发现的Beta 变种（B.1.351），接种第三剂疫苗后，中和抗体滴度与接种完第二剂疫苗后相比，提高15-21 倍。

    　　风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险。