创新药周报:后来有望居上 常见生物药靶点小分子研发进展
小分子药物需要通过设计筛选特定结构发挥作用,研发难度大。随着抗体的发现和蛋白质工程的发展,针对明确的胞外分泌蛋白或膜上受体靶点,生物制剂特别是抗体类药物在研发速度上具备显著优势,已经产生了多款重磅药物。
然而相比生物制剂,小分子药物也具备独特的优势,其分子量小,渗透力强,更易通过口服方式递送。特别是在慢性疾病领域,患者对于药物安全性、使用便利程度和用药舒适性要求更高。传统的生物制剂多采用静脉或皮下注射方式递送,长期用药负担重,口服类的小分子药物有望凭借便利性优势与生物制剂竞争市场份额。
随着小分子设计工具增加,分子库数量扩充,以及筛选技术提升,针对此前生物制剂占据优势的靶点也逐渐出现了小分子竞争者。近期,在自身免疫疾病和代谢疾病领域,多款小分子候选药物取得了积极的临床数据。
风险提示
临床进度不达预期
新药销售不达预期