医药生物行业：拥抱生物医药第三次革命(下)：下篇-立潮头 基因治疗市场潜力无限

　　投资要点：

    　　傲视传统药物，基因治疗具有独特优势

    　　不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可以在DNA 或mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如RAS、AKT、MYC 等。

    　　基因治疗在研发上也具有显著优势，核酸序列的设计与合成相较小分子靶向药和单抗药物难度更小，非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对容易（病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以通过优化载体来规避），因此在开发出一个安全、高效的递送系统之后，基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。

    　　千亿市场大有可为，基因治疗市场潜力无限

    　　目前基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病，仅以部分血液瘤和罕见病市场为主对基因治疗未来五年内市场做一个保守估计，就将创造1200 亿美金市场。未来基因治疗也将不断扩充适应症，如CAR-T、TCR-T、CAR-NK、CAR-巨噬细胞等体外改造基因疗法在实体瘤领域不断探索；而小核酸药物等在研管线适应症也在不断向常见病拓展，尤其是Pelacarsen 与Inclisiran 的不断推进，标志着小核酸药物正在进入安全性相对要求更高，但市场潜力无限的慢病领域。并且可以预见未来基因治疗将在实体瘤以及慢病治疗上发挥更大的作用，随着资金涌入加速行业研发效率以及成本下降，其市场潜力无限。

    　　投资建议

    　　守得云开见月明，基因治疗行业正处于腾飞拐点。给予行业“增持”评级，建议重点关注国内企业，小核酸领域：苏州瑞博、海昶生物、圣诺制药、中美瑞康，病毒载体领域：和元生物、康霖生物、宜明细胞，Car-T领域：复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛，TCR-T 公司香雪精准。

    　　风险提示：研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化不及预期的风险