概览
我们是一家专注于创新药及疫苗研发、授权引进、临床开发、生产制造及商业化于一体的生物制药公司,以亚太区市场为起点,最终致力于解决全球未被满足的关键医疗需求。自本公司2017年成立以来,我们战略性地搭建了由多款极具前景的创新药物组成的临床阶段产品管线及商业化阶段产品管线,聚焦差异化「蓝海」领域,并通过自主研发及业务拓展,扩充现有管线。2025年上半年,我们在研发、临床、商业化平台方面均取得重大进展,这进一步彰显了公司端到端综合实力的优势,以及我们在全产业链的高效执行能力。
今年4月,联交所批准移除公司股票简称后的「B」标记,体现了市场对公司强大研发管线、商业化能力及整体业务基本面的认可。
7月,公司成功完成约2,256万股增发配售,募集资金净额达15.5亿港元。此次发行获得大幅超额认购,并吸引了知名国际长线投资者的踊跃参与,充分反映出市场对公司战略方向与执行能力的信心。我们计划将募集资金用于加速创新管线的开发及具有自主知识产权的AI驱动mRNA技术平台的进一步升级,同时推进现有产品的商业化进程。在资金储备得以进一步提升后,我们将能够更有力地推动商业化与创新自研双轮驱动,为患者和股东创造更大价值。
目前,我们的商业化产品组合已涵盖疾病首创IgA肾病药物耐赋康、高端抗菌药物依嘉和溃疡性结肠炎一线先进治疗药物维适平三款具有强劲收入增长潜力及具有独特市场战略性定位的产品。其中,耐赋康于2025年1月正式纳入中国国家医保药品目录(NRDL)并生效,同年5月在中国获得完全批准,取消了对蛋白尿水准的限制,更好地满足长期未被满足的临床需求,使更多患者获益,巩固其作为IgA肾病一线基石治疗地位。儘管上半年供应偏紧,耐赋康仍展现出强劲的患者端需求,惠及超过20,000名新患,充分体现了该药物在临床治疗中的重要价值和广泛认可。如今,中国国家药监局已于八月正式批准了耐赋康的产能扩增补充申请,这为下半年可观的销售增长铺平道路。我们预计耐赋康全年销售额将达到12至14亿元人民币。
而依嘉通过在核心医院的渗透和发掘新的市场潜力,销售收入稳步增长。基于2025年上半年耐赋康和依嘉两款产品4.46亿元人民币的营收表现,我们预计公司全年总营收将达到16至18亿元人民币。艾曲莫德(VELSIPITY)在中国香港特别行政区获得新药上市(NDA)申请批准,并在韩国和中国台湾获得NDA受理的同时,正稳步推进在中国大陆的获批上市进程。此外,我们持续推进拥有全球权益的早期研发项目管线,包括原发性膜性肾病(pMN)药物EVER001(希布替尼)取得积极的1b/2a期临床数据,以及肿瘤相关抗原(TAA)mRNA疫苗EVM14实现在中国和美国同步递交新药临床试验申请。同时,我们的个性化肿瘤疫苗EVM16已进入研究者发起的临床试验阶段,初步人体数据预计将于2025年下半年读出。我们的mRNA自体生成CAR-T项目,预计在下半年确定临床候选分子,为2026年获得首批人体数据奠定基础。
我们的愿景始终如一:到2030年成为亚太地区领先的生物制药企业。我们致力于通过差异化的创新药物组合为社会创造价值,并为股东构建可持续增长。我们的业务覆盖创新生物药全产业链,包括药物发现、临床前开发、化学制造与控制(CMC)、工艺与品质开发、临床开发及商业化。我们通过「双轮驱动」战略推进这一愿景:一方面基于mRNA技术平台开展早期研发实现管线有机增长,另一方面通过业务拓展与资产授权引进,依托我们强大的商业化平台发挥协同效应。在步入2025年下半年之际,我们已具备持续实现收入增长、深化市场渗透、针对未满足临床需求推动高价值领域差异化管线的坚实基础。
产品管线
本公司已在肾脏、抗感染和自身免疫性疾病领域建立了强大的产品管线,包括疾病首创或同类最佳资产。这些项目涵盖短期、中期及长期机会,预计将为公司带来显著的收入增长,并为股东创造价值。
商业化
我们的商业化产品组合已涵盖疾病首创IgA肾病药物耐赋康、高端抗菌药物依嘉和溃疡性结肠炎一线先进治疗药物维适平三款具有强劲收入增长潜力及具有独特市场战略性定位的产品。2025年上半年,耐赋康和依嘉两款产品取得4.46亿元人民币的销售收入。
随著耐赋康于2025年1月1日正式纳入《国家医保药品目录》并生效,其上半年销售收入呈快速增长。这一增长主要得益于核心医院覆盖范围的扩大,目前已覆盖800家医院,占市场潜力的80%以上,我们的专业肾科销售团队增加到了约160人。通过医院正式准入或双通道药房模式,我们快速推进目标医院完成医保落地,截至6月底已有约80%的核心医院完成耐赋康医保价格覆盖。在各部门的努力下,上半年患者数量激增,累计新增患者超过2万人。
针对耐赋康临床价值的支持证据正不断累积。今年上半年,耐赋康被纳入《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南(预审版本)》,推荐对有疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的布地奈德肠溶胶囊对因治疗,不受蛋白尿水准的限制,以降低致病性IgA(Gd-IgA1);指南首次提出针对免疫性损伤进行干预,包括采取减少致病性IgA等治疗,而耐赋康是对因治疗的首选。达到短期治疗目标后,即蛋白尿缓解(蛋白尿<0.5g/d,理想情况<0.3g/d)及肾功能稳定,可以采取小剂量维持或重复安全有效的免疫治疗和继续维持支持治疗,以保证eGFR每年下降<1ml/min。根据指南预审版的指引,我们制定了针对IgA肾病的市场及疾病管理策略,即「对因治疗、儘早治疗、全部治疗、长期治疗」,而耐赋康全球III期研究及亚组分析的数据也全面支援该治疗策略。同时,我们在上半年启动了多项真实世界研究,包括针对耐赋康多种联合用药方案的研究,为医生未来临床应用提供依据,以支援耐赋康长期的销售增长。
此外,多篇关于耐赋康的论文已在权威医学期刊上发表,包括北京大学第一医院肾内科吕继成教授等发表的《布地奈德肠溶胶囊在IgA肾病中的免疫调节作用和研究进展》和《靶向释放布地奈德肠溶胶囊治疗IgA肾病时Gd-IgA1与多聚IgA发挥的预测价值研究》,长征医院肾脏病科毛志国教授等发表的《靶向释放布地奈德(TRF-budesonide)治疗IgA肾病的有效性与安全性:一项Meta分析》,中山大学附属第一医院肾内科陈崴教授等发表的《IgA肾病诊疗新进展》以及上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授等发表的《布地奈德靶向释放制剂治疗伴严重肾功能损害的IgA肾病》。
今年上半年,我们还进一步提高了依嘉(依拉环素)在300家左右核心医院的渗透,特别是在具有较高市场潜力的医院中,销售收入稳步增长。同时通过优化的合同销售组织(CSO)模式,惠及了更多的患者,扩大了该高级别抗菌药物的可及性。依拉环素的中国折点已获CDE批准并更新进说明书。今年依拉环素已有多篇临床应用的数据被发表,且被纳入《血液肿瘤患者碳青霉烯类耐药肠桿菌科细菌(CRE)感染的诊治与防控中国专家共识(2025年版)》。这些文献和指南的发表不仅体现了医生对依嘉临床价值的的认可,也为促进了该产品更广泛地合理应用提供了支援证据。
维适平(艾曲莫德)目前已在广东省9家医疗机构通过「港澳药械通」政策先行使用,为其预计于2026年上半年在中国获得新药上市批准打下良好的医生和患者基础。我们已启动大湾区真实世界研究,以获取更多临床数据并为纳入治疗指南提供依据,从而在中国大陆获批上市后为医生提供更多用药指导。继2024年12月,艾曲莫德被纳入美国胃肠病协会(AGA)临床实践指南,今年6月份又被纳入美国胃肠病学会(ACG)临床指南,强烈推荐将艾曲莫德用于中重度活动性溃疡性结肠炎患者的诱导缓解治疗,并强烈推荐在经鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂诱导缓解后继续使用艾曲莫德以维持缓解。此外,为加强维适平的供应保障,我们在嘉善工厂投资7,000万元人民币启动了本土化生产项目。项目达产后年产能可达500万瓶,将有力保障长期稳定供应。
自主研发
2025年上半年是公司「双轮驱动」战略与mRNA平台发展的关键执行期。六月,公司成功举办「2025云顶新耀mRNA创新技术平台研发日」,集中展示了公司自主研发的AI驱动的mRNA技术平台的最新进展,包含了mRNA肿瘤治疗性疫苗管线和自体生成CAR-T平台,用于开发肿瘤及自身免疫疾病领域。
作为云顶新耀自主研发的首款个性化mRNA治疗性肿瘤疫苗,EVM16IIT研究今年3月于北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药,目前已完成低、中、高剂量9名患者给药,该临床试验初步数据显示,即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性T细胞反应,具有良好的免疫原性。EVM16根据每位元患者特有的肿瘤细胞突变,使用自主研发且具备自我反覆运算能力的EVERNEO–1「妙算」肿瘤新抗原AI演算法系统,识别出具有较高免疫原性潜力的肿瘤新抗原,并设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA疫苗。EVM16通过脂质纳米颗粒(LNP)递送系统在体内进行高效的抗原呈递,启动患者自身的新抗原特异性T细胞免疫,进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。
自主研发的通用型TAAmRNA肿瘤疫苗EVM14在今年上半年同时获得美国食品药品监督管理局的新药临床试验(IND)批准,以及中国国家药品监督管理局药品审评中心的IND申请受理,成为公司首个实现中美双报的候选产品。这是一款靶向5个肿瘤相关抗原的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗,拟用于鳞状非小细胞肺癌、头颈鳞癌等瘤种的治疗。临床前试验结果表明,EVM14在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答,并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长。同时,EVM14能够诱导免疫记忆,展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力。云顶新耀嘉善工厂已于2025年6月9日顺利放行首批GMP临床试验样品,该批样品将用于支持云顶新耀在中美两地开展EVM14的临床试验。合作的临床试验中心包括美国MDAnderson癌症中心和中国上海市胸科医院等。这验证了公司具有全产业链能力的mRNA平台,涵盖抗原设计、基于LNP的递送系统、CMC工艺开发和符合GMP规范的生产制造等关键环节,为未来管线推进临床和商业化奠定了坚实基础。我们预计该专案将于2026年获得临床数据读出。
2025年上半年,我们的mRNA自体生成CAR-T平台也取得了重要进展。公司基于自主研发的靶向LNP(tLNP)系统开发的自体生成CAR-T专案已取得多项临床前验证成果。公司已建立一种稳定的偶联方法,确保偶联效率的一致性和高效性;并筛选出可有效引导CAR在T细胞中特异且高效表达的靶向分子。在人源化小鼠肿瘤模型中,该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除;在非人灵长类动物(猴)模型中,也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果,潜在开发用于肿瘤及自身免疫疾病。这一疗法虽然仍处于早期研发阶段,但有望成为传统CAR-T疗法的革命性替代方案,在患者可及性、现货型和规模化生产等多方面展现出显著优势。
展望2025年下半年,我们的mRNA研发管线,包含mRNA肿瘤治疗性疫苗和自体生成CAR-T平台,预计将实现多项重要里程碑。个性化肿瘤疫苗EVM16将按计划完成Ia阶段患者入组,并获得安全性和免疫原性的初步人体数据。针对EVM14项目,我们预计将在美国启动首例患者给药,并有望获得中国国家药监局药品审评中心的IND批准。免疫调节肿瘤疫苗EVM15的临床前研究正在进行中,预计2025年内取得临床前概念验证。与此同时,自体生成CAR-T平台预计在下半年确定临床候选分子,从而有望在2026年获取首批人体临床数据。
业务拓展
2025年,我们的业务发展战略将始终聚焦于高临床价值、具有差异化的全球首创或同类最佳资产,重点佈局肾脏疾病、自身免疫性疾病和抗感染药物三大领域。在授权引进方面,我们将继续寻求处于商业化或临近商业化阶段的资产,借助在中国已建立的高效商业化平台实现运营协同效应并形成规模优势。同时,我们仍将积极发掘具有全球权益的早期阶段资产,通过快速获得临床概念验证(POC)数据为股东创造显著价值。
在对外授权方面,我们正积极为具有全球权益的早期资产寻求国际合作机会。新一代共价可逆BTK抑制剂EVER001(希布替尼)即将完成Ib/IIa期临床试验原发性膜性肾病患者的1年随访数据,其数据预计将于9月公佈。基于优异的安全性和临床获益,EVER001有望顺利推进至下一临床阶段,并开展针对多种自身免疫性肾脏疾病的篮子试验(baskettrial),从而加速研发进程并扩大出海潜力。基于mRNA平台的治疗性肿瘤疫苗专案EVM16(个性化肿瘤疫苗)和EVM14(TAA疫苗)将分别于今年下半年和明年上半年获得关键的初步人体数据,为潜在的全球合作打下坚实基础;同时,我们的mRNA自体生成CAR-T项目,将于今年下半年在非人灵长类动物中获得临床前概念验证,有望确定首个临床前候选药物,这将显著提升该项目的对外授权价值。我们深信,战略性国际合作伙伴关係将是最大化创新管线长期价值的关键。
今年8月,我们也非常高兴成功地战略增持I-Mab公司股权,向I-Mab公司投资3,090万美元。加上此前已持有的I-Mab股份在内,公司合计持有I-Mab约16.1%的股份,成为I-Mab的第一大股东。I-Mab是一家专注于肿瘤精准免疫治疗的全球性生物技术公司,于美国纳斯达克全球市场挂牌上市。此次增加对I-Mab的战略性股权投资进一步推动了我们在全球范围佈局新一代肿瘤免疫治疗管线,标誌著云顶新耀在新一代肿瘤免疫疗法领域的战略佈局迈出关键一步。双方有望充分发挥各自在中美两地的专业能力,协同开展临床开发和商务拓展。
管线展望
2025年,公司持续推进研发管线进展并扩大我们已获批疗法在关键治疗领域的覆盖范围。8月,公司宣佈中国台湾地区药政部门已正式批准耐赋康的补充申请,适用于罹患原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)且病情有进展风险的成人病人。此前,耐赋康已在中国大陆、新加坡、中国香港、中国澳门和韩国获得完全批准,用于治疗罹患原发性IgA肾病的成人患者。至此,耐赋康已在云顶新耀覆盖的所有授权区域实现完全批准,巩固了其在亚洲作为IgA肾病一线治疗基石的地位,推动IgA肾病治疗的标准化与规范化进程。
在后期管线中,溃疡性结肠炎一线先进治疗药物维适平(VELSIPITY)也取得重要新药上市进展:在中国香港特别行政区获得新药上市批准,并在韩国获得新药上市受理。我们预计该药物将于2026年上半年获得中国药监局的新药上市批准。
在我们的临床阶段产品管线中,EVER001(希布替尼)用于治疗原发性膜性肾病的1b/2a期试验取得积极数据读出。截至2025年3月21日的最新结果进一步支持其作为潜在「同类最佳」(best-in-class)药物的安全性及临床获益。EVER001是我们新一代可逆共价布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,可用于治疗多种自身免疫驱动的肾脏疾病,开发的第一个适应症为原发性膜性肾病。最新试验结果显示,从治疗期的第24周起,高低剂量组伫列患者的抗PLA2R抗体水准降幅均接近100%,在治疗期末(第36周)时,两个伫列均观察到约80%的24小时蛋白尿水准下降,同时未观察到BTK抑制剂典型的具有临床意义的不良事件。我们预计将在2025年下半年公佈包括免疫学缓解、临床缓解及安全性数据在内的为期一年的随访结果。在我们自主研发的mRNA技术平台中,针对个性化mRNA肿瘤疫苗EVM16的研究者发起试验(IIT)已为9名晚期或复发性实体瘤患者完成给药,初步数据预计将于今年下半年读出。与此同时,我们的通用型肿瘤相关抗原(TAA)mRNA疫苗候选药物EVM14已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验批准,并且中国国家药品监督管理局药品审评中心也已受理该IND申请,这标誌著云顶新耀首次实现产品管线中美双报,对公司全球化发展战略具有重大意义。EVM14是一款靶向5个肿瘤相关抗原的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗,拟用于鳞状非小细胞肺癌、头颈鳞癌等瘤种的治疗,计划于2025年下半年在美国启动EVM14的临床研究并完成首例患者入组。同时,EVM14预计将于今年下半年获得中国IND批准,从而在2026年初启动中国临床试验。我们的mRNA自体生成CAR-T项目,有望于今年下半年确定首个临床前候选药物,为2026年获得首批人体数据奠定基础。
商业化展望
2025年下半年,我们将继续加速商业化进程,扩大创新疗法的可及性。目前正全力推进耐赋康在核心医院的全面医保落地,同时通过医患教育和真实世界研究,提升医生和患者对「对因治疗、儘早治疗、全部治疗、长期治疗」治疗策略的认知。我们预计耐赋康下半年将被正式纳入2025版《KDIGOIgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南》,并纳入中国首个IgA肾病临床诊疗指南,这些指南的纳入将巩固耐赋康作为IgA肾病一线基石治疗地位。放眼中国大陆以外的地区,耐赋康已在云顶新耀覆盖的所有授权区域实现完全批准,巩固了其在亚洲作为IgA肾病一线治疗基石的地位;我们预计耐赋康的海外销售贡献将从2026年开始增速,届时中国台湾地区和韩国的医保报销政策有望正式覆盖该药物。
2025年8月,中国国家药品监督管理局正式批准耐赋康的扩产补充申请。作为全球首个且目前唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物,此次扩产获批将进一步提升耐赋康产能,增加产品供应,更高效地回应中国及亚洲地区对耐赋康的持续增长的临床需求,助力更多患者儘早开启规范治疗、延缓疾病进展、保护肾功能。耐赋康的产能扩增补充申请获批,为2025年下半年大幅的销售增长铺平道路。我们预计耐赋康全年销售额将达到12至14亿元人民币。
我们将持续推动依嘉在核心医院的深度渗透,重点开发市场潜力突出的医疗机构以及对多重耐药菌感染药物需求旺盛的科室如ICU等。作为商业化战略的重要组成部分,我们将进一步优化非核心市场的CSO(合同销售组织)合作模式,并通过系列举措推进依嘉向更前线治疗方案的升级,将其打造成为多重耐药感染经验性治疗中不可或缺的选择。耐赋康和依嘉两款产品的2025年全年总营收预计将达到16至18亿元人民币。
维适平的中国大陆上市筹备工作正在积极推进。2025年下半年,我们将重点开展上市前准备工作和大湾区的真实世界研究,为在2026年上半年获得国家药监局批准后快速全面进入中国市场奠定基础。
