管线展望
凭藉强大的开发及注册上市能力,我们计划于2024年在中国推动头孢吡肟 — 他尼硼巴坦及伊曲莫德在中国的新药上市许可申请。临床试验阶段产品组合方面,我们正在亚洲进行的伊曲莫德3期试验继续取得进展,预计将于2024年下半年公佈维持期的试验结果。中国国家药监局于2024年2月批准启动zetomipzomib( 泽托佐米)2b期试验的新药临床试验申请,且我们将加入合作伙伴Kezar的PALIZADE研究,该研究为一项正在进行中的全球安慰剂对照临床试验,旨在评估两种剂量水准的zetomipzomib在活性狼疮肾炎患者中的疗效及安全性。耐赋康的开放标籤研究结果预计将于2024年下半年公佈,该研究结果将让我们深入瞭解延长使用该药物的价值,并为医生的临床实践提供非常重要的指导。我们亦预计Ever001的1b期临床试验将于今年下半年获得顶线结果。
商业化
2023年标誌着云顶在中国商业化的元年,依嘉于7月下旬在中国大陆上市,耐赋康于12月在澳门商业化上市。我们去年实现人民币125.9百万元的收入,显着高于之前人民币70百万元至人民币100百万元的指引。
本公司通过建立行业领先的核心商业化平台(包括医学事务、市场推广、市场准入、管道及商业化运营)加强其作为商业化阶段公司的核心能力。我们目前拥有一支由核心平台及专业一线销售团队组成的约200人的高效精干的商业化团队。儘管从2023年下半年以来监管环境带来了一些挑战,但我们仍在短短五个月内将依嘉覆盖至300家核心三甲医院。我们向医师展开宣传,建立品牌知名度。依嘉凭藉其抗菌谱广、抗菌活性强等优点,已被中国及全球多个治疗指南╱共识推荐为多重耐药菌感染经验性治疗的基石。
继依嘉取得商业化成功之后,耐赋康亦分别于2023年10月及2023年11月在澳门及中国大陆获得新药上市批准。2024年将是耐赋康商业化的关键之年,云顶计划向中国大陆约500万名 IgA肾病患者全面推出该疾病首创药物。作为产品上市前准备工作的一部分,公司通过在海南博鳌试验区启动早期准入计划,约有700名患者注册了该项目,体现了对耐赋康的迫切未满足医疗需求。我们亦于2023年底在澳门启动耐赋康销售,而澳门为云顶首个取得该产品新药上市批准的亚洲授权地区,开启亚洲地区 IgA肾病对因治疗的新纪元。此外,约有20,000名中国患者已通过由慈善基金会资助的 IgA肾病患者项目注册登记,将在耐赋康于中国大陆正式上市时成为我们的用药群体。我们一直在广泛开展品牌优化工作,提高医生、患者和大众对 IgA肾病的认知并能够在上市前获得关键意见领袖的认可。
管理层讨论及分析
为确保我们的产品顺利上市并有稳定的供应,本公司于2023年与中国行业领先的多个药品供应链服务提供商建立合作伙伴关係,包括上药科园信海医药有限公司、国药集团、广州医药集团有限公司、重庆医药(集团)股份有限公司及上药控股有限公司。我们将凭藉其行业领先的进口及管道分销网络优势,加速依嘉及耐赋康在中国的推广。
云顶正积极努力提高患者对依嘉及耐赋康的可及性,并通过地方商业保险计划、患者援助计划(PAP)以及寻求纳入医保目录改善患者经济承受能力。例如,依嘉被纳入大连市地方医保目录,而进口的耐赋康则被纳入2023年北京普惠健康保新版特药清单,以及昆明市及山西省等其他的地方惠民保目录。我们还通过基金会在澳门建立耐赋康的患者援助项目,大大减轻了在澳门开耐赋康处方的中国公民的经济负担。我们预计注册人数将继续保持增长,直至我们正式在中国大陆推出该产品为止。
截至2024年底,我们预计将在核心治疗领域拥有三款商业化上市产品。今年,我们将致力于在中国大陆成功实现耐赋康的商业化上市,继续扩大依嘉的销售,同时伊曲莫德在大湾区上市。我们预计依嘉及耐赋康于2024年的合併收入将达人民币700百万元。凭藉我们稳健的现金流及收入的预期大幅增长,本公司设立了到2025年底前实现现金收支平衡的目标。
我们将继续通过耐赋康的「早鸟计画」触及更多患者,并于2024年逐步组建一支120名左右的肾科销售团队,在600家医院开展耐赋康的商业化销售。此外,我们计划于2024年参与耐赋康的国家医保谈判,致力于2025年将耐赋康纳入医保目录,让更多患者获益,并计划于2024年将耐赋康的上市批准范围扩大至香港、台湾及韩国等更多地区。
今年,我们还将适当扩大依嘉销售团队的规模,加大这300家核心三甲医院的占有率,进一步奠定依嘉作为多重耐药菌感染经验性治疗的基石。我们将积累真实世界的资料,建立学术平台,让医生瞭解依嘉是治疗多重耐药菌感染的同类最佳疗法。
与此同时,我们的目标是儘快在澳门获得自身免疫性疾病主打产品伊曲莫德的新药上市批准。2024年,我们将利用中国「粤港澳」大湾区(包括澳门及广东省)「港澳药械通」等利好政策,加快中国大陆的患者可及性。
业务拓展
于2023年,我们的业务拓展工作围绕肾脏疾病及自身免疫性疾病展开。我们继续通过扩大管线巩固我们于该等领域的领先地位。于2023年9月,本公司与Kezar Life Sciences订立一份合作及许可协议,在大中华地区、韩国及部分东南亚国家开发Kezar的主要候选药物zetomipzomib(一款新型、同类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂,用于治疗包括狼疮性肾炎(LN)在内的一系列自身免疫性疾病)。Zetomipzomib的成功引进为我们的管线增加另一款临床中后期候选产品。
展望未来,我们将继续在重点治疗领域追求一流或最佳资产,包括可以利用我们现有的商业能力并补充我们管线的商业阶段产品。
新药发现
2024年对于云顶而言是至关重要的一年,我们的自主研发的产品有望进入临床阶段。公司的新药发现团队于2021年底初步成立,位于张江,拥有先进设施(配备1,700平方米的设施,包括一间BSL–2实验室)的实验室于2022年2月竣工并投入使用。在不到三年的时间,我们已成功完成了mRNA平台的技术转让和搭建,儘管这期间中国受到新冠的严重影响,我们的第一个自研肿瘤治疗性疫苗预计将于2024年进入临床试验阶段,这对我们整个公司而言为一项重大成就。
本公司于2024年2月终止与Providence的合作及许可协议,转而利用mRNA平台开发自己的产品,并拥有这些产品的全部知识产权及全球商业权益(之前与Providence共同开发的带状皰疹及狂犬病疫苗则除外)。自2021年9月获得该平台的授权以来,云顶已完成了全部技术转让,并建立了开发及生产mRNA治疗型疫苗和药物的端到端能力。基于该经过临床验证的平台,治疗性疫苗(如肿瘤疫苗)将成为云顶研究及开发的重点方向。由于该领域在全球范围内拥有巨大未满足的临床需求,对云顶而言实属良机。我们相信,这将从根本上升级云顶新耀之前的授权引进模式,变为自主研发以mRNA技术平台为主加上授权引进成功商业化模式,并在取得商业成功的同时为股东创造长期价值。