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自愿公告 - 基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向新药avapritinib的上市申请用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST成人患者

2020-03-27 00:00:00

基石药业(「 本公司」或「 基石药业」 )于今日宣佈, 本公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署(「 TFDA」 )提交胃肠道间质瘤(「 GIST」 )精准靶向药物 avapritinib 的上市申请,且该药物已于二零二零年三月九日获 TFDA 新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因数受体α (「 PDGFRA」 )外显子 18 突变(包括 PDGFRA D842V 突变)的、不可手术切除或转移性 GIST 成人患者。 avapritinib 由本公司合作伙伴 BlueprintMedicines Corporation (纳斯达克股票代码: BPMC)(「 Blueprint Medicines」 )开发, 也是基石药业第二款递交上市申请的药物。

有关重点消息包括:

已递交 TFDA的临床资料显示, avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V 突变)的晚期 GIST 患者中客观缓解率(「 ORR」 )达 84%, 且不良反应大多为一级或二级;

avapritinib 已于二零二零年一月获美国食品药品监督管理局(「 美国 FDA」 )批准,是目前首个且唯一上市的 GIST 精准靶向药物, 用于治疗 PDGFRA 外显子 18 突变的、不可手术切除或转移性 GIST 患者。

基石药业董事长、执行董事兼首席执行官江宁军博士表示:「一年内, 基石药业已先后递交了两个同类首创精准靶向药物的上市申请, 这不仅体现本公司对于临床迫切需求的关注和回应, 也显示了本公司正顺利向商业化转型。 GIST 是一种罕见的肿瘤, 且目前大中华区已获批的疗法针对 PDGFRA D842V 突变均无疗效。除台湾地区外, 今年上半年我们计画针对同一适应症在中国大陆递交 avapritinib 的上市申请, 以满足更多患者之需。」

基石药业首席医学官杨建新博士表示:「 avapritinib 是一种强效、高选择性的在研口服KIT 和 PDGFRA 抑制剂。今年一月, 美国 FDA 已批准其用于治疗携带 PDGFRA 外显子 18突变的不可手术切除或转移性 GIST 成人患者, 成为目前首个且唯一在美国上市的 GIST 精准靶向药物。目前向 TFDA 递交的临床资料显示, avapritinib 在 PDGFRA 外显子 18 突变(包括 D842V 突变)的晚期 GIST 患者中显示出前所未有的显着抗肿瘤活性, 客观缓解率达84%, 且大多数不良反应均为一级或二级, 中位缓解持续时间(「 DOR」 )尚未达到, 61%的患者 DOR 超过六个月。」

GIST 为发生于胃壁或小肠中的肉瘤, 高发年龄为 50 至 80 岁。大约 90%的 GIST 的发生与KIT 或 PDGFRA 基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于 GIST 患者对化疗和放疗不敏感, 目前晚期 GIST 的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(「 TKI」 )。然而, 携带PDGFRA 外显子 18 D842V 突变的患者对现有大中华区已批准的 TKI 药物均不敏感, 研究显示 ORR 为 0%, 中位无进展生存期仅三至五个月, 总生存期约 15 个月。除了 D842V 之外, 既往已批准的 GIST 治疗药物对于其它罕见的 PDGFRA 外显子 18 突变疗效也并不理想。

基石药业已与 Blueprint Medicines 达成独家合作和授权协议, 获得了包括 avapritinib 在内的多款药物在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化授权。 BlueprintMedicines 保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。

关于 avapritinib

avapritinib 是一款在研、强效、选择性的 KIT 和 PDGFRA 突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST 的 1 型抑制剂, 可直接与导致突变 KIT 和 PDGFRA 信号传导的活性激酶构象结合。avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用, 强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的启动环突变。

Blueprint Medicines 正在推进 avapritinib 更广泛的临床开发, 用于治疗多线 GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。

avapritinib 是一款以 AYVAKITTM为产品名获美国 FDA 批准的激酶抑制剂, 用于治疗携带PDGFRA 外显子 18 突变(包括 PDGFRA D842V 突变)的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

avapritinib 尚未被美国 FDA 批准用于治疗任何其他适应症, 且尚未被 TFDA、 国家药品监督管理局或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。

关于基石药业

基石药业是一家生物制药公司, 专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物, 以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于二零一五年底, 基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。 本公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心, 建立了一条 15 种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前五款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭藉经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金, 基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法, 成为全球知名的中国领先生物制药公司。

欲了解更多有关基石药业的信息, 请浏览 www.cstonepharma.com。