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自愿公告 - 选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)扩展适应症申请已获国家药品监督管理局受理并被纳入优先审评

2021-04-26 00:00:00

基石药业(「本公司」或「基石药业」)欣然宣佈选择性RET抑制剂普吉华?(普拉替尼胶囊)扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局(「NMPA」)受理并被纳入优先审评,该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(「RET」)基因突变甲状腺髓样癌(「MTC」),以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。2021年3月,NMPA批准普拉替尼以商品名普吉华?上市销售,用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(「NSCLC」)成人患者的治疗。普吉华?是中国首个获批的选择性RET抑制剂,由基石药业合作伙伴BlueprintMedicines公司(NASDAQ:BPMC)开发。

基石药业首席医学官杨建新博士表示:「我们很高兴看到普吉华?针对甲状腺癌的适应症获得NMPA受理,这比原计划提前了6个月。在中国,RET变异的甲状腺癌尚无精准靶向药物,患者只能接受多靶点非选择性药物的治疗,疗效有限且安全性差。研究资料显示在RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者中,普吉华?表现出优异且持久的疗效以及良好的耐受性。我们感谢NMPA将该适应症申请纳入优先审评,期待普吉华?新适应症能够早日获批,惠及更多中国患者。」

此次普吉华?扩展适应症的受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究,该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2020年9月,欧洲医学肿瘤学会(「ESMO」)虚拟大会上公佈了ARROW研究RET突变MTC患者的资料。截至2020年2月13日资料截止日的结果显示,在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中,普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中,客观缓解率(「ORR」)为60%(95%CI:46%,74%),一例缓解待确认,中位持续缓解时间(「DOR」)尚未达到(95%CI:不可评估)。在19名未经系统性治疗的患者中,确认的ORR为74%(95%CI:49%,91%),中位DOR尚未达到(95%CI:7个月,不可评估)。在ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中,研究者报告的最常见的治疗相关不良事件(≥15%)是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。

基石药业与BlueprintMedicines公司达成了独家合作和授权合约,获得普吉华?在中国大陆、香港、澳门和台湾地区(「大中华地区」)的独家开发和商业化权利。

关于甲状腺癌

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤,近几年发病率显着上升。根据2019年国家癌症中心公佈的资料,甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位,总体癌种发病率的第7位。中国甲状腺癌每年的新发病例约有9万例,死亡病例约有6800例。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等病理类型,不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点,治疗手段及预后均不相同。

RET融合和启动突变是许多癌症类型(包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌)中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌(最常见的甲状腺癌)患者携带RET融合,大约50-90%的晚期MTC(约占甲状腺癌的2-5%)患者携带RET突变。中国RET突变型MTC患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。

关于普吉华?(普拉替尼胶囊)

普吉华?(普拉替尼)是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂,已获中国国家药品监督管理局批准,用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排(「RET」)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

美国食品药品监督管理局(「FDA」)批准其以商品名为GAVRETO?上市销售,分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

普吉华?在中国、美国还未获批用于其他适应症,或者其他地区的医疗监管机构均未对普吉华?的任何适应症做出批准决定。

普吉华?旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变,包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中,普吉华?抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶,包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

BlueprintMedicines公司和罗氏正在全球(不包括大中华地区)共同开发普吉华?,用于治疗RET突

变的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者。欧洲药品管理局受理了普吉华?的上市许可申请,用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普吉华?突破性疗法认定,用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC,以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。

关于基石药业

基石药业是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。目前,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前公司已经有两款药物获批。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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