自愿性公告－特瑞普利单抗一线治疗晚期黏膜黑色素瘤获FDA快速通道资格及临床试验批准

本公告由上海君实生物医药科技股份有限公司(「本公司」)自愿作出。请亦参见本公司于2021年1月22日刊发的海外监管公告。

本公司董事(「董事」)会(「董事会」)欣然宣佈,特瑞普利单抗注射液(商品名:拓益?,产品代号:JS001)一线治疗晚期黏膜黑色素瘤获得美国食品药品监督管理局(「FDA」)授予快速通道资格(Fast Track Designation,「FTD」)。同时,特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比帕博丽珠单抗(商品名:KEYTRUDA?)一线治疗晚期黏膜黑色素瘤患者的临床试验(IND)(「联合用药临床试验」)申请获得FDA批准,同意直接开展III期临床研究。

关于特瑞普利单抗

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1 为靶点的国产单抗药物,且至今已在中、美等多国开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究。2018年12月17日,特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局(「国家药监局」)有条件批准上市,用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗,并获得2019 年和2020 年《中国临床肿瘤学会(CSCO)黑色素瘤诊疗指南》推荐。特瑞普利单抗用于三线治疗复发╱转移性鼻咽癌,以及特瑞普利单抗用于二线治疗转移性尿路上皮癌的新适应症上市申请分别于2020年4月和2020年5月获得国家药监局受理。2020年7 月,上述两项新适应症上市申请已被国家药监局纳入优先审评程序。2020年9月,特瑞普利单抗用于治疗复发╱转移性鼻咽癌获得FDA突破性疗法认定。2020年12月,特瑞普利单抗被纳入新版国家医保目录(2020版 )。

关于联合用药临床试验

该联合用药临床试验是一项国际多中心、随机的III 期临床试验,旨在评估特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比帕博丽珠单抗,在不可切除、局部进展或转移性黏膜黑色素瘤患者中作为一线治疗的有效性和安全性。该试验计划入组大约220 名患者,以1:1 比例随机分组。该联合用药临床试验的主要研究终点为无进展生存期(PFS),次要研究终点为客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、总生存期(OS)以及安全性等。

黏膜黑色素瘤是源自黏膜的黑色素瘤亚型之一,相较于皮肤黑色素瘤,其对传统化疗和免疫治疗更不敏感,因此医疗需求仍未得到满足。特瑞普利单抗联合阿昔替尼的Ib期临床试验(NCT03086174)是世界上首个PD-1检查点抑制剂联合VEGFR抑制剂用于治疗黏膜黑色素瘤的临床试验申请。2019 年8 月,该研究结果发表于《临床肿瘤学杂誌》(Journal of Clinical Oncology),该研究显示,特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得48.3%的客观缓解率(ORR) 及86.2% 的疾病控制率(DCR),中位无进展生存期(mPFS) 达7.5 个月。2020 年3 月,特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得FDA孤儿药资格认定。

获得FTD对本公司的影响

FTD旨在促进或加速用于治疗严重或危及生命的疾病或病情,且显示出有潜力满足当前未满足临床需求的药物开发,从而使重要的新药更快为患者所用。根据FDA规定,获得FTD资格的候选药物意味着有机会通过各种形式加快审评进程,包括但不限于(1) 与FDA 进行更加频繁地沟通、开展会议等,在药物研发、临床试验设计等方面获得更加密切的指导;(2) 符合相关标准后可获得优先审评和加速批准资格;(3)滚动式审评,即分阶段递交生物制品上市申请(BLA)或新药申请(NDA)申报材料,无需待所有资料全部完成后再提交审评。

本次特瑞普利单抗获得FDA快速通道资格能够显着地支持并加速特瑞普利单抗在美国的研发及上市进程,是特瑞普利单抗获得FDA孤儿药认定、突破性疗法认定后又一里程碑式进展。