自愿公告 - 国家药品监督管理局受理耐立克治疗耐药慢性髓细胞白血病上市申请并纳入优先审评

本公告由信达生物制药(「本公司」,连同其附属公司统称「本集团」)自愿作出,以告知本公司股东及潜在投资者本集团最新业务更新。

本公司董事会(「董事会」)欣然宣佈,国家药品监督管理局(「NMPA」)药品审评中心(「CDE」)已经正式受理奥雷巴替尼(商品名:耐立克?)的上市申请(「NDA」)并被纳入优先审评程式(CDE公示期已于7月18日结束),用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(「TKIs」)耐药和╱或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期(「CML-CP」)患者,将支持耐立克?获得完全批准。这是耐立克?继2021年11月附条件批准上市后的又一重要进展,有望加速惠及更多、更广泛的中国慢性髓细胞白血病(「CML」)患者。耐立克?在中国的商业化推广由本公司与亚盛医药集团(股份代号:6855)(「亚盛医药」)共同负责。

2021年11月,NMPA通过优先审评审批程式附条件批准耐立克?上市申请,用于治疗任何TKI耐药,并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的CMLCP或CML-AP的成人患者。其上市打破了中国携T315I突变耐药CML患者长期无药可医的困境,填补了临床空白。

此次受理及纳入优先审评是基于一项开放式标籤、随机对照的确证性关键注册II期研究(研究编号HQP1351CC203),2021年3月CDE已基于此项研究将耐立克?纳入突破性治疗品种。该研究旨在评估耐立克?在一代和二代TKIs耐药和╱或不耐受的CML-CP患者中的有效性、安全性,共入组144例受试者,随机分配到耐立克?治疗组和现有最佳治疗(BestAvailableTreatment,BAT)对照组,以无事件生存期(「EFS」)为主要终点指标。研究结果显示:耐立克?相比对照组显着延长了EFS,达到了预设的优效标准。具体研究资料将在未来相关学术会议上披露。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市,针对CML的治疗方式得以革新,但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCRABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,临床上极需安全有效的新一代药物。耐立克?作为中国首个且唯一获批上市的第三代靶向BCR-ABL耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。本公司希望推动该适应症早日获批,为中国更广阔的TKI耐药性CML患者带来更好的治疗选择。

关于耐立克?

耐立克?是亚盛医药原创1类新药,为口服第三代BCR-ABL抑制剂,是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,获国家「重大新药创制」专项支持。

2021年11月,NMPA通过优先审评审批程式附条件批准耐立克?上市申请,用于治疗用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药,并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的CML-CP或CML-AP成年患者;2021年3月,该品种被CDE纳入突破性治疗品种,用于治疗一代和二代TKIs耐药和╱或不耐受的CML-CP患者。

而在海外,该品种于2019年7月获美国食品药品监督管理局(「FDA」)临床试验许可,直接进入Ib期临床研究;其临床试验进展自2018年开始,连续四年入选美国血液学会(「ASH」)年会口头报告,并荣获2019ASH年会「最佳研究」的提名。目前,耐立克?共获1项美国FDA审评快速通道资格;3项美国FDA孤儿药资格认定,适应症分别为CML,急性淋巴细胞白血病)和急性髓系白血病;还获一项1项欧洲药品管理局的欧盟孤儿药资格认定,适应症为CML。

2021年7月,本公司与亚盛医药达成在中国市场就耐立克?共同开发和共同商业化推广的战略合作。